有研究团队发现，修复tdp-43蛋白在细胞核中的功能和减少聚集是可以治疗渐冻症的。他们通过实验发现，一种令蛋白质磷酸化的激酶IKKβ的过度表达不会影响tdp-3带正常功能。但能分解细胞中聚集的tdp-43，抑制这种蛋白的聚集，对治疗渐冻症有着一定的作用。
渐冻症是指肌萎缩侧索硬化，也被叫为运动神经元病。是因为上运动神经元和下运动神经元受到损伤以后，导致延髓支配的这一部分肌肉，躯干、四肢、胸部、腹部等肌肉逐渐无力，甚至萎缩。早在2018年，我国国家卫建委等五部门就将渐冻症纳入了第一批罕见病目录。在2022年，我国学者参加的国际研究团队发现了渐冻症在潜在的治疗靶点，为治疗该种疾病提供了新的思路。
引起渐冻症原因有很多种。有些病例可能跟遗传基因缺陷有关；有一部分患者可能是因为环境因素，如重金属中毒等，可能造成运动神经元的损害，引起渐冻症的发生。渐冻症的早期症状可能是表现为无力、容易疲劳、肉跳等症状。慢慢发展成为全身肌肉萎，吃饭喝水吞咽困难，最后产生呼吸衰竭。在早期诊断渐冻症，除了在神经科的一些临床检查外，还可以通过肌电图、血清、脊髓液等方法检测。
1月16日，日本名古屋大学的研究团队发现，有一种酶能够抑制引发渐冻症患者神经病变的tdp-43蛋白聚集。tdp-43蛋白在患者的神经元或者神经胶质细胞内是以淀粉的样式存在，是导致渐冻症等神经元疾病的主要病理标志。在正常情况下，该蛋白会在应激环境下形成应激颗粒，来应对细胞环境的变化。应激颗粒通过可例行的分离相聚集成的无膜结构，但是错误的聚集可能会导致该淀粉样蛋白的沉淀，使渐冻症加剧加重。
